Para conseguir o dinheiro, a família de Varginha (MG) recorreu às redes sociais para pedir ajuda e já foi vítima até de golpe de estelionatários que tentaram se aproveitar da campanha. Várias personalidades têm ajudado a família com vídeos divulgados na internet.

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No pedido de tutela que foi negado pela Justiça Federal, a família pedia o fornecimento do medicamento Elevidys, avaliado em R$ 15 milhões, por parte da União.

O medicamento consiste em uma terapia genética de única dose que foi aprovada pela Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora americana, em junho de 2023.

Na decisão que rejeitou o pedido, a juíza federal Regilena Emy Fukui Bolognesi, da 11ª Vara Cível Federal de São Paulo, afirma que o medicamento pleiteado ainda é experimental e que, por isso, não tem comprovação científica de eficácia e segurança.

Ela diz ainda que o medicamento foi aprovado pela agência FDA "em decisão fundamentada não em evidências científicas, mas, na ponderação empírica dos possíveis benefícios ao fornecer acesso mais rápido à terapia, então caracterizada como promissora".

A juíza afirma que o FDA não deu a aprovação científica para o medicamento.

"Lendo-se a decisão do FDA e os outros estudos, causa estranheza a insistência de que esse medicamento seria uma cura para a doença.

Na verdade, é um entusiasmo que não deveria ser alimentado, uma vez que não há estudos comprovando.

Em tese, ele faria com que o corpo produzisse uma substância que deveria suprir outra, que quem tem a doença não produz.

No entanto, o comitê do FDA chegou a dizer que essa substância sequer é produzida naturalmente pelo corpo. Decorre que ninguém sabe afirmar o que o medicamento causa no corpo", completa.

A família informou que vai recorrer da decisão. O g1 entrou em contato com a Anvisa e atualizará esta reportagem assim que receber o retorno.

Enquanto a família tenta conseguir o dinheiro para o medicamento, a luta é uma corrida contra o tempo. O menino Enrico tem hoje 5 anos e 4 meses e só poderia tomar a medicação antes de completar 6 anos.

Após a decisão da Justiça, o pai do garoto, Eric Cavalcantti, que também é médico, fez um desabafo nas redes sociais pedindo por ajuda para salvar a vida do filho.

"Estamos lutando pela vida do nosso filho Enrico, com a nossa campanha 'Salve o Enrico', e hoje é um dia triste, porque é o dia que nós recebemos a negativa da Justiça, em um processo que estava acontecendo por esses meses.

A gente perdeu a liminar, a gente vai recorrer e continuar lutando pelo nosso filho", disse o pai do menino.

"O que a gente quer é que ele tenha as mesmas oportunidade dos outros pacientes. O que eu peço é isso, salvem o meu filho, me ajudem. O Enrico só tem 5 anos, ele é uma criança linda, ele merece ter todo futuro que eu tive. Todos, continuem nos ajudando, eu preciso muito salvar meu filho, eu preciso muito de vocês hoje!"

A Distrofia de Duchenne é uma doença genética e rara que atinge em torno de 1 a cada 3 mil nascidos vivos e ocorre predominantemente em meninos.

A doença não tem cura. No Brasil, os médicos recomendam um protocolo de terapia paliativo, com o uso de medicamentos como corticoides e esteroides.

"A falta de distrofina faz com que esses músculos comecem a sofrer desgaste, por não ter esse acolchoamento. E com o tempo essa musculatura vai sendo destruída.

E ela é substituída por fibrose ou células adiposas. Em torno de 20 a 30 anos, essa pessoa pode evoluir para o óbito", explica.

Para que o Enrico continue bem e tenha um desenvolvimento saudável, a família está em busca de um tratamento novo, um remédio que já foi aprovado nos Estados Unidos. Ele custa R$ 17 milhões e uma única dose pode impedir a progressão da doença.

"A medicina está se modernizando aos poucos e esse tratamento vem evoluindo muito. É um tratamento inovador, é uma medicação que é usada com dose única, que tem bons efeitos ao longo de 5 anos. Os níveis de distrofina do meu filho podem melhorar em torno de 95%. Então é a medicação mais promissora do momento", explica Eric Cavalcantti, pai do Enrico e médico.

"Atualmente é uma dose única, ele foi aprovado na idade de 4 a 5 anos, mas a gente espera que aumente essa idade, estão tendo estudos para isso.

E atualmente, como a Anvisa não alterou a medicação até o momento, a gente necessita levá-lo para os Estados Unidos.

O meu desejo é que seja realizada a medicação no Brasil mesmo", completa.

O remédio ainda é experimental e está na terceira fase de pesquisa nos Estados Unidos, mas já foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA), instituição semelhante à Anvisa no Brasil.

Esse medicamento consiste em retirar o RNA de um vírus e, no lugar, colocar um material genético diferente, que produz a proteína distrofina – aquela que o corpo do Enrico não produz e, por isso, causa a doença.

"Adenovirus é um vírus, um vírus qualquer que hoje está aí no ar.

Eles pegam esse vírus, fica um vírus inativo, então não vai causar doença na pessoa que vai fazer essa terapia.

Vai retirar o material genético dele e substituir pelo material genético que faz a distrofina e ele vai ocupar o lugar lá no éxon desse gene e com isso recuperar a função", explica o neuropediatra Lucas Gabriel Ribeiro.

Como o custo é caro, a família decidiu criar uma campanha nas redes sociais para arrecadar o dinheiro. O objetivo, claro, é alcançar algo que não tem preço: uma vida boa e longa para o Enrico.

"Como pai, a gente quer o melhor para o filho. Acho que todos os pais do Brasil, a gente faz tudo pelo nosso filho. Se precisar ir para qualquer país do mundo, eu vou. Se precisar abdicar da profissão, eu vou abdicar.

O foco total é o meu filho, mas eu não quero que seja só o meu filho. Quero que seja todos os pacientes, todas as crianças do país também", afirma o pai, Eric Cavalcantti.